科技日报北京9月6日电 （记者张梦然）美国西达赛奈明升手机版中心研究人员开发出一种干细胞和基因联合疗法，可潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）患者脊髓中的患病运动神经元。研究团队证实了联合治疗的实施对人类是安全的。研究成果发表在最近的《自然·明升手机版》杂志上。

研究人员称，使用干细胞是将重要蛋白质输送到大脑或脊髓的有效方式，否则这些蛋白质无法通过血脑屏障。研究证明，工程干细胞产品可安全地移植到人类脊髓中。经过一次性治疗后，这些细胞可存活并产生一种重要的蛋白质超过3年，这种蛋白质已知可保护在ALS中死亡的运动神经元。

数据显示，18名接受新方法治疗的患者中，没有一人在移植后出现严重的副作用。

该研究使用干细胞来产生一种称为神经营养因子（GDNF）的蛋白质，这种蛋白质是由神经胶质细胞系衍生的，可促进运动神经元的存活，运动神经元是将信号从大脑或脊髓传递到肌肉以实现运动的细胞。

研究人员将工程干细胞移植到运动神经元所处的中枢神经系统中，这些干细胞可变成新的支持性神经胶质细胞并释放保护性蛋白质GDNF，它们共同帮助运动神经元保持活力。

该试验的主要目标是确保将释放GDNF的细胞递送到脊髓中而不产生任何安全问题或影响腿部功能。

由于ALS患者通常以相似的速度失去双腿的力量，研究人员将干细胞基因产物移植到脊髓的一侧，以便对双腿的治疗效果进行直接比较。他们开发了一种新型注射装置，可以将干细胞基因产物安全地输送到患者的脊髓中。移植后，患者被随访一年，以便检测腿部力量。结果显示，与未经治疗的腿部相比，细胞移植对治疗腿部肌肉力量没有负面影响。

在另一项治疗ALS的临床试验中，研究团队使用GDNF分泌干细胞，将细胞移植到了特定的大脑区域——控制手部运动的运动皮层以证明其安全性。