美国加州大学洛杉矶分校和霍华德休斯明升手机版研究所的app家近日发现，LeXis这个“垃圾DNA”并不是一无是处，或许可以使用它来治疗心脏病。研究成果日前发表在Circulation杂志上。

研究人员成功地使用了一种抑制胆固醇水平的基因作为治疗方法，目的是减少家族性高胆固醇血症引起的血小板增多。在临床预实验中，研究人员发现LeXis基因可降低胆固醇和减少动脉阻塞，而且这种治疗方法似乎还可以减少肝细胞中的脂肪堆积。

家族性高胆固醇血症（FH）是一种遗传病，又称家族性高β脂蛋白血症。临床特点是高胆固醇血症、特征性黄色瘤、早发心血管疾病家族史。

LeXis基因属于一组独特的基因，一直被认为是“垃圾DNA”，因为app家认为它们没有什么作用。然而，人类基因组计划的证据表明，LeXis等基因实际上是活跃的。这些基因被称为长链非编码RNA（lncRNAs），是生物学的研究热点之一。

研究人员想测试单次注射基因LeXis是否能减缓心脏病的发展。为此，他们给小鼠注射了“LeXis”，并设置对照组，然后给小鼠喂食了15周的高盐高胆固醇的食物——相当于快餐汉堡和炸薯条。随后研究人员测量了心脏病的进展。

尽管之前的研究已经表明IncRNAs很重要，但这是首次表明IncRNAs可以被用于基因治疗来治疗人类疾病。“垃圾基因”未来可能有助于治疗家族性高胆固醇血症和其他难以治疗的疾病。

接下来，研究人员还将在大型动物身上确认这一发现，并结合目前可用的治疗方法来测试这一疗法。（李惠钰）